O avanço das terapias gênicas trouxe esperança para diversas doenças raras, entre elas a Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), uma enfermidade genética que provoca degeneração progressiva da musculatura, com impactos profundos na qualidade de vida dos pacientes, em sua maioria crianças e adolescentes do sexo masculino. Nesse cenário, o medicamento Elevidys surge como uma inovação de alto custo, cujo acesso depende, em muitos casos, da cobertura por parte dos planos de saúde.
O que é o Elevidys e por que ele é importante?
Elevidys é uma terapia gênica desenvolvida especificamente para tratar a DMD. Sua atuação consiste na introdução de uma cópia funcional do gene responsável pela produção da distrofina, proteína essencial para o funcionamento muscular e cuja ausência ou falha caracteriza essa condição. A expectativa clínica é que o medicamento possa reduzir a velocidade de progressão da doença e preservar a função motora do paciente por mais tempo.
O tratamento com Elevidys é geralmente recomendado em fases iniciais da doença, com o intuito de maximizar seus benefícios antes que o comprometimento muscular seja irreversível. Por esse motivo, o tempo de resposta das operadoras e a decisão sobre a cobertura têm impacto direto no desfecho terapêutico.
A obrigatoriedade dos planos de saúde frente às novas terapias
A discussão jurídica sobre o fornecimento de terapias de alto custo por planos de saúde não é nova. O entendimento consolidado, inclusive pelo Superior Tribunal de Justiça (STJ), é de que o Rol de Procedimentos e Eventos em Saúde da ANS tem caráter exemplificativo, ou seja, a ausência de um medicamento na lista não impede que ele seja custeado, especialmente quando houver prescrição médica e registro sanitário na Anvisa.
O rol da ANS após o julgamento do STF. Em 18/09/2025, no julgamento da ADI 7.265 (rel. Min. Luís Roberto Barroso), o Supremo Tribunal Federal validou, com interpretação conforme a Constituição, a Lei nº 14.454/2022, que alterou a Lei nº 9.656/98. Hoje, a cobertura de tratamento fora do rol depende de cinco requisitos cumulativos: (i) prescrição por médico ou odontólogo habilitado; (ii) inexistência de negativa expressa da ANS ou de proposta de atualização do rol pendente de análise; (iii) ausência de alternativa terapêutica adequada no rol; (iv) comprovação de eficácia e segurança com base em medicina baseada em evidências de alto nível; e (v) registro na Anvisa. É com base nesses critérios que a negativa da operadora deve ser examinada no caso concreto (ConJur).
A negativa com base exclusiva na ausência do medicamento no Rol ou na sua suposta natureza experimental ou off label não pode prevalecer sobre a indicação clínica, especialmente em se tratando de doenças raras e degenerativas. Em casos como o da DMD, o medicamento representa muitas vezes a única opção efetiva para modificar a evolução da doença.
Condições que justificam a cobertura pelo plano de saúde
Para que o paciente tenha maior chance de garantir o fornecimento do Elevidys, alguns critérios são decisivos:
Prescrição médica fundamentada, indicando a necessidade do medicamento com base no histórico clínico do paciente e nas alternativas já tentadas;
Diagnóstico preciso da Distrofia Muscular de Duchenne, com comprovação através de exames genéticos e neurológicos;
Comprovação do registro do medicamento na Anvisa, ainda que não esteja no Rol da ANS;
Inexistência de tratamento alternativo com eficácia comparável, conforme avaliação médica.
A operadora de plano de saúde não pode, de forma genérica, recusar o fornecimento do medicamento sob a justificativa de seu alto custo ou ausência em protocolo. O princípio da integralidade do atendimento e a proteção da saúde devem nortear a interpretação contratual, mesmo nos planos de saúde privados.
O que fazer em caso de recusa da operadora
Quando há negativa injustificada, o beneficiário ou seu responsável legal pode adotar uma série de medidas para assegurar o acesso ao medicamento:
Solicitar por escrito a justificativa da recusa, o que é obrigatório por parte da operadora;
Reunir os documentos clínicos essenciais, como relatórios médicos, laudos diagnósticos e histórico de tratamento;
Registrar uma reclamação formal na ANS, que pode atuar administrativamente;
Considerar o ajuizamento de ação judicial com pedido de liminar, sobretudo em casos urgentes em que a postergação do tratamento representa risco concreto à saúde do paciente.
É importante destacar que o Poder Judiciário tem atuado com firmeza na proteção de pacientes em situações de vulnerabilidade, garantindo o acesso a terapias inovadoras quando presentes os requisitos médicos e legais. A defesa desse direito é também uma forma de preservar a dignidade e garantir a vida com qualidade.
O acesso ao Elevidys, embora desafiante, é juridicamente possível. Com a devida orientação médica e jurídica, é viável assegurar esse direito fundamental mesmo frente às negativas administrativas iniciais.
Este conteúdo tem caráter informativo e não substitui a análise individual do seu contrato e dos seus documentos por um advogado.